Funkcionális javulás cerebellaris típusú multiszisztémás atrófiában

Kórtörténet

A beteget hosszú ideje gondozták belgiumi neurológusok fokozatosan progrediáló cerebellaris szindróma miatt.

A betegség előrehaladtával az egyensúly- és koordinációs zavar vált a legkifejezettebbé, a járás romlott, és dysarthria jelent meg. Az orvosi dokumentációban cerebellaris típusú multiszisztémás atrófia – MSA-C diagnózisa szerepelt. A járás önállóságának kifejezett elvesztése több mint egy éve állt fenn.

A beteg aktívan folytatta a támogató kezeléseket: fizioterápiára járt, úszott és logopédussal dolgozott. A rehabilitáció ellenére mozgásképessége lényegesen korlátozott maradt: csak rövid távolságokat tudott megtenni járókerettel, és segítségre szorult a mindennapokban.

Ennek az esetnek a sajátossága, hogy programunkat a beteg kezelőorvosával, neurológusával együttműködve végeztük, aki a teljes időszak alatt tovább követte őt. Ez lehetővé tette a teljes körű neurológiai gondozás fenntartását, és azt, hogy az állapotváltozásokat ne csupán a beteg és családja beszámolója alapján, hanem folyamatos orvosi követés keretében értékeljük.

Neurológiai vizsgálat

A klinikai kép a cerebellaris rendszerek túlnyomó érintettségének felelt meg.

A vizsgálat során leírták:

• dysarthria
• a beszéd minőségének és érthetőségének megváltozása
• egyensúlyzavar
• koordinációs ataxia az orr-ujj próbánál
• kétoldali adiadochokinesis
• nystagmus
• a felső végtagok finom mozgásainak zavart kontrollja

A koordinációs zavar a mindennapi tevékenységet is jelentősen befolyásolta. A betegnek nehézséget okoztak a kezek pontos munkáját igénylő feladatok: az önálló borotválkozás, az étel felvágása, a zokni és a cipő felvétele.

A koponya-MR túlnyomórészt az infratentorialis struktúrákban mutatott atrófiás elváltozásokat. Az előző vizsgálathoz képest az utolsó értékelés idején az atrófia érdemi további progresszióját nem regisztrálták.

A konzultáció idején

Az első konzultáción a beteg fő panaszai a következők voltak:

• kifejezett dysarthria
• koordinációs zavarok
• egyensúlyzavar
• jelentősen korlátozott járás – körülbelül 10–20 méter
• ritka dysphagiás epizódok
• a finommozgás és a kézmozdulatok pontosságának zavara

A beteg számára a beszéd, a járás és a koordináció zavara volt a legfontosabb, mert ezek korlátozták leginkább önállóságát a mindennapi életben.

A cél nem egyetlen tünet befolyásolása volt, hanem olyan komplex program kialakítása, amely az idegrendszer funkcionális tartalékának megőrzésére és a már károsodott funkciók javítására irányul.

A program

A kórelőzmény, a neurológiai státusz és a vizsgálati eredmények elemzése után a beteg számára személyre szabott kombinált regeneratív és immunszabályozó programot alakítottunk ki.

Az első lépésben perifériás vénás vérvétel történt saját regulatorikus T-limfocitáinak kinyerésére, majd ezek tenyésztésére és autológ sejtterápiaként való előkészítésére.

A további program több, egymást kiegészítő irányt tartalmazott:

• placentáris eredetű mesenchymalis stromasejtekkel végzett terápia
• a beteg saját autológ regulatorikus T-sejtjeinek alkalmazása
• a sejtes készítmény szisztémás és idegrendszer-irányú bevitelének kombinációja
• exoszóma-terápia
• intranasalis neuroregeneratív támogatás

A pontos dózisokat, a sorrendet és a beavatkozások paramétereit egyénileg választottuk meg, és ezek a belső, személyre szabott protokoll részét képezték.

A beteg mindeközben saját neurológusának gondozásában maradt, a programot pedig az alapellátó orvosi csapatával együttműködve végeztük.

A kezelés utáni lefolyás

A követés során a beteg és hozzátartozói egyszerre több, funkcionálisan jelentős területen észleltek pozitív változást.

A betegség stabilizálódása

Az egyik fő eredmény a betegség korábbi klinikai progressziójának megállása volt.

A beteg többé nem észlelte azt a folyamatos romlást, amelyet a terápia előtt tapasztalt. A későbbi megfigyelési időszakban állapota lényegesen stabilabbá vált.

Beszéd

Az egyik legszembetűnőbb eredmény a beszéd javulása volt.

A beszéd tisztábbá és érthetőbbé vált, a beszélgetés fenntartása könnyebb lett. Ez különösen jelentős, tekintve, hogy a dysarthria a betegség egyik kifejezett tünete volt.

Koordináció

A beteg és környezete a koordinációs zavarok mérséklődését is észlelte.

A mozgáskontroll javult, a mozdulatok pontosabbá és irányíthatóbbá váltak.

Nyelés

A program előtt időnként nyelészavaros epizódok jelentkeztek.

A kezelés után a beteg és családja arról számolt be, hogy a dysphagiás epizódok megszűntek.

Finommozgás

Emellett a finommozgás és a kéz pontos mozdulatainak kontrollja is enyhén javult.

A változás kevésbé volt kifejezett, mint a beszéd és a koordináció esetében, de a beteg ezen a területen is pozitív irányú változást észlelt.