Stabilizálódás és funkcionális javulás ALS-ben

Kórtörténet

A betegség első tünetei 2024 nyarán jelentkeztek, amikor a beteg a csontközti izmok fokozatos térfogatcsökkenését és a bal kéz gyengeségét vette észre.

2024 szeptemberétől a mozgászavarokhoz dysphagia és progresszív dysarthria kezdett társulni. Ezt követően testsúlycsökkenést, az általános gyengeség fokozódását és az izmok további sorvadását észlelték, túlnyomórészt a bal karon.

2025 márciusában, teljes körű kivizsgálás után megerősítést nyert az ALS-nek megfelelő motoneuron-betegség diagnózisa. Az elektromyographiás vizsgálat aktív és krónikus denerváció jeleit mutatta mind a négy végtag izmaiban.

A betegség előrehaladtával kifejezett légzészavarok is kialakultak. Hypercapniát, súlyos alvás alatti légzészavarokat és desaturatiót regisztráltak, ezért a beteget éjszakai non-invazív lélegeztetéshez szoktatták. A lélegeztetést rendszeresen, az éjszaka jelentős részében használta – hozzávetőleg 22:30-tól 06:00-ig.

A kezelés előtt

A jelentkezés idején a beteg legjelentősebb problémái a következők voltak:

• progresszív izomgyengeség
• kifejezett sorvadás és erőcsökkenés a bal karban
• erőcsökkenés a bal alsó végtagban
• dysarthria
• dysphagia, különösen folyadék fogyasztásakor
• folyadékaspirációs epizódok
• a köhögés hatékonyságának csökkenése
• légzészavarok hypercapniával
• rendszeres éjszakai non-invazív lélegeztetés szükségessége
• az általános fizikai állóképesség csökkenése

A neurológiai deficit aszimmetrikus és bal oldalon volt a legkifejezettebb: a bal kéz egyes izomcsoportjainak ereje mintegy 3/5-re csökkent, és a bal lábfej gyengesége is kimutatható volt.

A nyelésvizsgálat igazolta a dysphagiát, elsősorban folyadékokra, aspirációs kockázattal.

A terápia fő célja az volt, hogy megállítsuk a további klinikai romlást, megőrizzük a meglévő mozgás- és légzési tartalékot, és a lehető legnagyobb mértékben támogassuk a beteg legfontosabb funkcióit: a mozgást, a nyelést és a légzést.

A program

A beteg számára személyre szabott kombinált sejtes, immunszabályozó és neuroregeneratív programot alakítottunk ki.

A további protokoll a következőket tartalmazta:

• terápia mesenchymalis stromasejtekkel
• regulatorikus T-sejtek alkalmazása
• szisztémás és idegrendszer-irányú sejtes komponensek
• koncentrált exoszóma-terápia
• intranasalis peptidtámogatás
• két neuroterápiás kezelés

A pontos dózisok, a beavatkozások sorrendje és a technológiai paraméterek az egyéni belső protokoll részét képezték.

A kezelés utáni lefolyás

A program után a beteg és hozzátartozói az állapot stabilizálódását és a korábbi folyamatos romlás megszűnését észlelték.

A betegség stabilizálódása

Az egyik legfontosabb eredmény a korábbi klinikai progresszió megállása volt.

A beteg többé nem észlelte a mozgásbeli, bulbaris és légzési zavarok további folyamatos súlyosbodását, amely a kezelés előtti időszakot jellemezte.

Nyelés

Kedvező változást észleltünk a dysphagia terén.

A nyelés magabiztosabbá vált, és csökkentek az étel- és folyadékfogyasztás nehézségei. A beteg számára ennek különösen nagy jelentősége volt a kiindulásban igazolt nyelészavar és az aspirációs kockázat miatt.

Mozgásfunkció

Bekövetkezett továbbá az izomerő részleges növekedése, túlnyomórészt a bal oldali végtagokban, ahol a mozgásdeficit a program előtt a legkifejezettebb volt.

A beteg jobban kezdte kihasználni a bal karban és a bal lábban megmaradt mozgásokat, ami kedvezően hatott az általános mozgásaktivitásra.

Légzésfunkció

Külön észleltük a légzés kedvező változását is.

A kezelés előtt a betegnek az éjszaka jelentős részében rendszeresen non-invazív lélegeztetésre volt szüksége.

A program után a légzészavarok részleges kompenzációja következett be: a légzési állapot stabilabbá vált, javult az önálló légzési időszakok tűrése, és csökkent azoknak az óráknak a száma, amelyekben a betegnek éjszakai non-invazív lélegeztetési támogatásra volt szüksége.

Nem csupán a légzési komfort szubjektív javulásáról volt tehát szó, hanem az éjszakai légzéstámogatástól való függés csökkenéséről is.